Con sólo una simple dosis de esta droga de hace 100 años, niños autistas experimentaron importantes mejorías cognitivas y emocionales. Algunos de los niños pronunciaron sus primeras frases en más de una década. Esto es realmente un “punto de inflexión”.

De acuerdo a un nuevo estudio revolucionario, una droga descubierta hace más de un siglo puede tener la llave para combatir los síntomas de autismo. Después de sólo una dosis, los padres de los niños en el estudio vieron a sus hijos hacer mejoras increíbles, con algunos hablando por primera vez.

El investigador principal del estudio, el Dr. Robert Naviaux del San Diego School of Medicine es un experto en genética humana internacionalmente reconocido, errores congénitos de metabolismo, y en medicina metabolómica  y mitocondrial. Él es el descubridor de la causa del Síndrome de Alpers –  la forma mendeliana más antigua de la enfermedad mitocondrial – y el creador de la primera prueba de ADN para diagnosticarla. Naviaux es, por lejos, una de las personas más calificadas en el mundo para conducir este estudio.

Durante su investigación, Naviaux observó los resultados transformativos de la droga suramina que se desarrolló por primera vez en 1916 y utilizada como una droga antiparasitaria para tratar la enfermedad del sueño en África y la Oncocercosis (también conocido como “la ceguera de los ríos”). Después de dar una sola dosis de suramina a niños con autismo, entre edades de 5 a 14 años, Naviaux registró algo increíble – sus síntomas fueron aliviados significativamente.

“Después de una sóla dosis, fue como si un obstáculo hubiese sido liberado,” dijo. “Si estudios futuros muestran que hay continuos efectos en la salud,  esto podría ser un punto de inflexión para familias con autismo.”

El estudio fue publicado en el Annals of Clinical and Translational Neurology. Durante el estudio, 5 niños recibieron suramina, mientras que al resto le suministraron placebos. Se incluyeron en el grupo cuatro niños no verbales, dos de 6 años y dos de 14 años de edad.

“Los niños de 6 y 14 años que recibieron suramina dijeron las primeras frases en sus vidas una semana después de una única suministración de esta droga”, dijo Naviaux al sitio web de UC San Diego Health. “Esto no sucedió en ninguno de los niños a los que se le suministró placebo.”

Uno de los padres, quien señaló que su hijo no había pronunciado una frase completa en más de una década, dijo:

“En menos de una hora después de la infusión, comenzó a tener más contacto visual con el médico y las enfermeras en la habitación.Había una nueva tranquilidad por momentos, pero también más emoción en otras ocasiones.”

“Comenzó a mostrar un interés en jugar a las escondidas con su hermano de 16 años. Empezó a practicar haciendo nuevos sonidos alrededor de la casa. Empezó a buscar más a su papá.”

La experiencia de Naviaux le llevó a la teoría de que hay un problema metabólico fundamental en todas las personas con TEA (Trastornos del Espectro Autista), es decir, que las células de las personas afectadas experimentan niveles anormales de algo que Naviaux ha denominado la “respuesta de peligro celular” (CDR, por sus siglas en inglés), de acuerdo con Seeker.

El CDR, Naviaux explicó a Seeker, ocurre cuando una célula responde a factores de estrés externos o toxinas. Él describe este proceso cómo la célula endurece sus membranas, cesando la interacción con los vecinos, y retirándose en sí misma hasta que el peligro haya pasado.

Naviaux cree que el proceso CDR se queda atascado en niños con autismo y que puede alterar permanentemente cómo las células interactúan con su entorno externo. Cuando esto sucede en el desarrollo infantil temprano, Naviaux cree que resulta en el desarrollo del autismo y varios otros trastornos crónicos de la infancia.

El ensayo tuvo como objetivo “desbloquear” el ciclo CDR utilizando una infusión de una vieja droga llamada suramin, que se desarrolló por primera vez en 1916 para tratar enfermedades parasitarias, incluyendo la enfermedad del sueño africana (tripanosomiasis) y la ceguera de los ríos (oncocercosis).

Suramina es también el único fármaco usado en humanos que puede “inhibir la señalización extracelular de ATP” (trifosfato de adenosina), dijo Naviaux, dando a las células que están atrapadas en el ciclo CDR la “señal clara” de que necesitan para continuar con su desarrollo normal.

“La Suramina produjo la más dramática mejoría en síntomas del autismo que hemos visto nunca con cualquier cosa que hayamos intentado,”  escribió un padre de un niño en el estudio.

“Nada se ha acercado a todos los cambios en el lenguaje y la interacción social y en los nuevos intereses que vimos después de la suramina”, dijo otro.

Naturalmente, el tamaño de la muestra de este estudio deja espacio para la especulación e incluso los partidarios del estudio son rápidos en señalar esto.

“Nos hubiese encantado hacer una prueba mucho más grande”, dijo John Rodakis, fundador y presidente de N of One: Autism Research Foundation. “Simplemente, no teníamos los fondos para ello”.

El estudio de Naviaux fue enteramente financiado por esfuerzos comunitarios y por padres y defensores del autismo. No recibieron ninguna financiación estatal.

Es importante señalar que, si bien este estudio es muy alentador, también hay motivos para la prudencia – que también es motivo de más financiación y un estudio más amplio.

El primer inconveniente del estudio es que los efectos de la suramina -las notables mejoras cognitivas y emocionales positivas- son sólo temporales. Otro aspecto preocupante del estudio es que todos los niños que recibieron suramin experimentaron un sarpullido.

A pesar de estos problemas,, la respuesta increíble de aquellos a quienes se administró la droga definitivamente merece investigación adicional, y los padres de los niños que lo recibieron están de acuerdo.

Por ahora, el siguiente desafío es la financiación. “Este trabajo es nuevo y este tipo de ensayo clínico es caro”, dijo Naviaux. “No teníamos fondos suficientes para hacer un estudio más amplio. E incluso con la financiación, pudimos aumentar, tuvimos que ir $ 500.000 en deuda para completar los ensayos“.

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